La empresa ubicada en el TecnoCampus ha anunciado que la Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización de NEZGLYAL® (leriglitazona), el primer tratamiento farmacológico aprobado para la adrenoleucodistrofia cerebral (cALD), una enfermedad neurodegenerativa rara y muy grave. La aprobación se ha basado principalmente en los resultados del estudio clínico NEXUS y en datos adicionales procedentes de programas de uso compasivo.
Marc Martinell, CEO de Minoryx
La cALD es una forma agresiva de la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD) que provoca lesiones cerebrales progresivas, deterioro neurológico severo y, a menudo, la muerte en un plazo de 3 a 4 años. Afecta principalmente a niños entre 2 y 12 años.
La leriglitazona está autorizada para niños de sexo masculino entre 2 y 12 años con cALD que presenten lesiones cerebrales iniciales sin captación de gadolinio (Gd negativas), es decir, en fases tempranas de la enfermedad. Hasta ahora no existían tratamientos farmacológicos para intervenir precozmente en esa enfermedad. La única opción era el trasplante de células madre hematopoyéticas, un procedimiento invasivo que sólo es viable en determinadas circunstancias y para parte de los pacientes.
La leriglitazona ofrece una alternativa terapéutica menos invasiva y con potencial para frenar la progresión de la enfermedad. Se prevé que el primer lanzamiento europeo tenga lugar en Alemania antes de finales de 2026, con despliegues posteriores al resto de países europeos a medida que se completen los procesos de reembolso nacionales.
La biotecnológica catalana Minoryx Therapeutics, desarrolladora de la leriglitazona, y el grupo farmacéutico Neuraxpharm han anunciado conjuntamente su aprobación. Según el acuerdo de licencia entre ambas compañías, Neuraxpharm será la encargada de comercializar el medicamento en Europa.
El desarrollo clínico continuará con el ensayo fase III CALYX en adultos con cALD más avanzada y el ensayo fase IIa TREE en pacientes pediátricas con síndrome de Rett.