Nuage Therapeutics, Ona Therapeutics y SpliceBio lideran la ola de innovación biotecnológica en Barcelona

Parc Científic de Barcelona

El sector de las ciencias de la vida atraviesa un momento de auge y Barcelona afianza su posición como polo de innovación biotecnológica con proyección internacional. La apuesta de la capital catalana por la especialización en salud se sostiene sobre un robusto ecosistema integrado por universidades, hospitales, centros de investigación y una inversión cada vez más activa que impulsan la creación de spinoffs y startups. En este contexto, las biotecnológicas Nuage Therapeutics, Ona Therapeutics y SpliceBio, con sede en el Parque Científico de Barcelona, han sido destacadas en un reciente artículo de la revista Nature como referentes de una nueva generación de empresas que lideran el auge del sector en la ciudad.

En el campo de la oncología, Nuage Therapeutics centra sus esfuerzos en abordar un tipo de proteínas que escapan a la mayoría de los tratamientos disponibles en la actualidad. Las proteínas intrínsecamente desordenadas (IDPs) carecen de una estructura fija, son flexibles y dinámicas, lo que dificulta su unión con moléculas pequeñas tradicionales y las convierte en un reto para las estrategias clásicas de diseño de fármacos. “Hemos desarrollado una tecnología que captura estas proteínas in vitro en una conformación secundaria más ordenada”, explica a la revista Stuart Hughes, CEO de la compañía. “Esto nos permite encontrar fármacos que se unan a ellas de una forma que el descubrimiento de fármacos convencional no ha podido hacer”.

Actualmente, la startup trabaja en aplicar su tecnología propietaria al desarrollo de una nueva línea de agentes terapéuticos dirigidos a factores de transcripción oncogénicos. “Nuage Therapeutics posee un conjunto de tecnologías altamente diferenciadas que permiten capturar proteínas ‘desordenadas’ en una forma que es apta para la selección de moléculas pequeñas”, afirma Hughes, quien considera que su tecnología “representa un avance revolucionario en el descubrimiento de fármacos y la medicina de precisión, especialmente en aquellos casos en los que los objetivos previamente se consideraban imposibles de tratar”.

Otro de los grandes retos de la oncología continúa siendo el cáncer avanzado. Las metástasis son responsables de la mayoría de las muertes, un estadio donde la enfermedad ha conseguido expandirse y evolucionar hasta hacerse resistente. Ona Therapeutics quiere plantarle cara al cáncer creando terapias capaces de contrarrestar los mecanismos que permiten su propagación y supervivencia. Sus conjugados anticuerpo-fármaco (ADC) combinan fármacos específicos con anticuerpos, actúan directamente sobre las células tumorales. La cofundadora y CEO, Valerie Vanhooren, afirma que “los ADC diseñados a medida de Ona Therapeutics tienen el potencial de definir nuevos paradigmas de tratamiento y poblaciones de pacientes”.

La investigación de la empresa se centra en detectar los cambios moleculares que ocurren cuando el cáncer se adapta a las terapias tradicionales, utilizando muestras de pacientes reales. En el artículo de Nature, Haijun Sun, CSO de Ona Therapeutics, comenta que “analizando muestras raras de pacientes con cáncer en fase avanzada, hemos logrado identificar dianas farmacológicas completamente nuevas que nadie más está investigando”. Su principal candidato a fármaco, ONA-255, tiene previsto entrar en ensayos clínicos a finales de 2025 para tratar tumores sólidos como el cáncer de mama y el cáncer gástrico.

En los últimos años, la terapia génica se ha convertido un campo prometedor para el tratamiento de enfermedades raras y su estudio se ha convertido en una gran oportunidad para quienes son capaces de aportar soluciones innovadoras. Desarrollar tratamientos efectivos para estas patologías, muchas de ellas aún sin cura, es un reto que necesita creatividad, experiencia y nuevas formas de pensar la ciencia. La biotecnológica SpliceBio apuesta por la terapia génica para el tratamiento de enfermedades hereditarias causadas por mutaciones en genes grandes.

La compañía ha desarrollado una tecnología pionera de protein splicing basada en el uso de una familia de proteínas artificiales patentadas, llamadas inteínas, que ya han conseguido llevar hasta el primer paciente con su principal candidato, SB-007, una terapia génica con dos vectores AAV para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt, un trastorno hereditario de la retina causado por mutaciones en el gen ABCA4. “Nuestra tecnología nos permite dividir el gen en dos transgenes, que se administran con nuestro vector AAV dual”, según explica Miquel Vila-Perelló, cofundador y CEO de SpliceBio, a la revista Nature. “Una vez dentro de la célula, el ADN de cada transgen se transcribe en ARN mensajero y se traduce en proteína. A continuación, nuestras inteínas modificadas ensamblan la proteína completa necesaria para tratar la enfermedad”.

» Más información: Nature Portfolio. (2025, abril). Why biotech is booming in Barcelona. Nature.